Osvrt na Odluku HZZO-a o uvođenju novih kombinacija lijekova za liječenje multiplog mijeloma

17. svibnja 2024. godine, održana je redovna sjednica Upravnog vijeća Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje, na kojoj je usvojena odluka o novoj indikaciji uz lijek daratumumab – a to je liječenje bolesnika s novodijagnosticiranim multiplim mijelomom koji nisu prikladni za autolognu transplataciju matičnih stanica.

U ovom trenutku, neizmjerno smo sretni odlukom o stavljanju u prvu liniju kombinacije s monoklonalnim antitijelom daratumumabom,  a odnosi se na sve koji ne idu na transplantaciju. Ti pacijenti su obično stariji i/ili su u lošijim zdravstvenom stanju pa je ova kombinacija fantastična vijest. Po prvi put u Hrvatskoj im dajemo bolje šanse za dugu remisiju i kvalitetniji život.

No, brine nas činjenica da nije donesena odluka o dostupnosti terapijskih rješenja u relapsu, kada se bolest vrati, bez obzira da li je to prvi put ili kod nekih drugi, treći ili četvrti put. Ta kombinacija bi utjecala na zdravstveno stanje i preživljenje do 15 osoba godišnje, koji bi u nekoj drugoj zemlji, uz odgovarajuću terapiju, dobili priliku za tranziciju multiplog mijeloma iz smrtonosne u kroničnu bolest. Spomenutih 15 osoba, koliko vodeći domaći hematolozi procjenjuju da se godišnje nađe u ovoj poziciji, zanemarivo je opterećenje na proračun za lijekove, a istovremeno, riječ je o ljudima s imenom i prezimenom, osobama koje imaju svoj život, svoje obitelji i donedavno su imali svoju budućnost. Posebno je bolno što bi ju, da žive u većini drugih EU zemalja, imali i dalje.

Zbog ograničenosti broja terapija i broja lijekova koji su registrirani i odobreni u Hrvatskoj, oboljeli od multiplog mijeloma nisu liječeni za njih optimalnom kombinacijom od samog početka. Većina oboljelih koji su prošli drugu liniju liječenja bili su izloženi lenalidomidu, dok se u prvoj liniji onima koji su imali veći rizik od progresije dala također VRD kombinacija. Nakon što se bolest vrati ili ako su postali refraktorni na lenalidomid, oboljeli trenutačno, prema HZZO smjernicama, imaju vrlo malo terapijskih opcija, a i uz tu dostupnu terapiju imaju loše ishode. Time se značajno ugrožava ishod liječenja i te se bolesnike stavlja u neravnopravan položaj u odnosu na pacijente u ostalim zemljama EU. Optimalna terapija za ovu specifičnu grupu bolesnika, koja se sastoji od kombinacije antiCD38 monoklonskog protutijela (daratumumab, isatuximab), karfilzomiba i deksametazona, za sada nije dostupna iako sva klinička ispitivanja i podaci iz literature upućuju da je kombinacija ova tri lijeka bolja i učinkovitija od kombinacije samo dva lijeka (npr. karfilzomib i deksametazon) i daje bolje ishode liječenja.

S obzirom na to da je multipli mijelom bolest kod koje se postižu dobri rezultati liječenja i bolest može postati kronična uz očuvanu dobru kvalitetu života, nužno je odobriti nove kombinacije lijekova za liječenje ne samo prvog već i kasnijih relapsa bolesti. Budući da je riječ o bolesti s tisuću lica, nije kod svakog jednakih genetskih osobina niti je svaka osoba u jednakom stanju kada krene u liječenje, te je upravo zbog toga neophodno pružiti hematolozima priliku da oboljele liječe na individualnoj razini, u skladu s njihovim potrebama.

Svjesni smo činjenice da su troškovi zdravstva veliki, ali smo jednako svjesni i zabrinuti zbog „zida“ pred kojim se nalaze, ili će se uskoro naći, oboljeli od multiplog mijeloma. Vjerujemo kako zajedničkim naporima svih dionika i korisnika te brzim djelovanjem možemo spasiti živote mnogim pojedincima, koji su nečiji supružnici, roditelji, djeca ili jednostavno naši sugrađani. Možemo im dati novu priliku i bolju kvalitetu života povećanjem dostupnosti najučinkovitijih terapija i njihovih kombinacija, kakve su primjerice u Sloveniji, Austriji, Rumunjskoj, Bugarskoj i Danskoj, gdje je to već ustaljena praksa. Vjerujemo da nije potrebno ni dodatno naglašavati posljedice koje sa sobom nose neadekvatne terapije, od ograničenja mobilnosti, dijaliza, čestih infekcija i hospitalizacija do smanjenje radne sposobnosti i kvalitete života, koje stvaraju dodatne komplikacije za ionako preopterećen zdravstveni sustav, ali i društvo u cjelini.